Γονιδιακή θεραπεία

Γονιδιακή θεραπεία - αυτή η θεραπεία είναι κληρονομική μη κληρονομικές, πολυπαραγοντικές ασθένειες, η οποία πραγματοποιείται με εισαγωγή του γονιδίου σε ένα ασθενή άλλα κύτταρα. Ο στόχος της θεραπείας είναι να εξαλειφθεί γενετικά ελαττώματα ή να δίνει τα κύτταρα από νέα χαρακτηριστικά. Πολύ πιο εύκολο να εισέλθει στο κύτταρο είναι υγιές, πλήρως λειτουργικό γονίδιο, παρά να διορθώσει τις ατέλειες στο υπάρχον.

Η γονιδιακή θεραπεία περιορίζεται σε μελέτες σε σωματικούς ιστούς. Αυτό οφείλεται στο γεγονός ότι κάθε παρεμβολή με το φύλο και εμβρυϊκών κυττάρων μπορεί να δώσει πολύ απρόβλεπτα αποτελέσματα.

Επί του παρόντος εφαρμοσμένη τεχνική είναι αποτελεσματική στη θεραπεία τόσο μονογονιδιακές και πολυπαραγοντική ασθένειες (κακοήθεις όγκοι, ορισμένα είδη βαρέων καρδιαγγειακών παθήσεων, ιικών ασθενειών).

Περίπου το 80% του συνόλου των έργων που σχετίζονται με τη γονιδιακή θεραπεία, η λοίμωξη HIV και του καρκίνου. Επί του παρόντος, η έρευνα διεξάγεται όπως κληρονομικές ασθένειες όπως η αιμοφιλία Β, νόσο Gaucher, η κυστική ίνωση, η υπερχοληστερολαιμία.

Θεραπεία γενετικών ασθενειών περιλαμβάνει:

· Η επιλογή και διάδοση των επιμέρους τύπων κυττάρων στον ασθενή?

· Η εισαγωγή ξένων γονιδίων?

· Η επιλογή των κυττάρων στα οποία το «πιάνεται» ξένο γονίδιο?

· Εμφύτευση στον ασθενή (π.χ., με μετάγγιση αίματος).

Η γονιδιακή θεραπεία βασίζεται στην εισαγωγή του κλωνοποιημένου ΟΝΑ σε ιστούς του ασθενούς. Οι πιο αποτελεσματικές μέθοδοι θεωρούνται ενέσιμων και αεροζόλ εμβόλια.

Γονιδιακή θεραπεία λειτουργεί με δύο τρόπους:

1. Η επεξεργασία των μονογονιδιακές ασθένειες. Αυτές περιλαμβάνουν διαταραχές του εγκεφάλου που συνδέονται με οποιαδήποτε βλάβη στα κύτταρα που παράγουν νευροδιαβιβαστές.

2. Η θεραπεία κληρονομικών ασθενειών. Οι κύριες προσεγγίσεις που χρησιμοποιούνται στην τεχνική:

· Γενετική βελτίωση των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος?

· Αύξηση της ανοσολογική αντίδραση του όγκου?

· Έκφραση Block ογκογονιδίων?

· Προστασία υγιή κύτταρα από τη χημειοθεραπεία?

· Ογκοκατασταλτικά γονίδια Input?

· Η παραγωγή των παραγόντων κατά του όγκου υγιή κύτταρα?

· Η παραγωγή εμβολίων κατά του όγκου?

· Τοπική αναπαραγωγή των φυσιολογικών ιστών χρησιμοποιώντας αντιοξειδωτικά.

Η χρήση γονιδιακής θεραπείας έχει πολλά πλεονεκτήματα, και σε ορισμένες περιπτώσεις είναι η μόνη ευκαιρία για μια φυσιολογική ζωή για τους αρρώστους. Ωστόσο, αυτή η περιοχή της επιστήμης δεν είναι πλήρως κατανοητός. Υπάρχει μια διεθνής απαγόρευση των δοκιμών των γεννητικών οργάνων και πριν από την εμφύτευση εμβρυονικών κυττάρων. Αυτό γίνεται για να αποφευχθούν ανεπιθύμητες δομές των γονιδίων και μεταλλάξεων.

Αναπτύχθηκε και αναγνώρισε κάποια από τις προϋποθέσεις υπό τις οποίες επιτρέπονται οι κλινικές δοκιμές:

1. Το γονίδιο μεταφέρεται μέσα στα κύτταρα στόχους, πρέπει να είναι ενεργός για μεγάλο χρονικό διάστημα.

2. Ο αλλοδαπός γονίδιο περιβάλλον πρέπει να διατηρούν την αποτελεσματικότητά της.

3. Η μεταφορά γονιδίων δεν θα πρέπει να προκαλέσει ανεπιθύμητες αντιδράσεις στο σώμα.

Υπάρχουν μια σειρά από ζητήματα που παραμένουν επίκαιρα και για πολλούς επιστήμονες σε όλο τον κόσμο:

• Θα οι επιστήμονες που εργάζονται στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας, να αναπτύξει μια ολοκληρωμένη genokorrektsiyu που δεν θα αποτελέσει απειλή για τις επόμενες γενιές;

• Θα την αναγκαιότητα και τη χρησιμότητα των θεραπειών γονιδιακής θεραπείας για ένα συγκεκριμένο ζευγάρι να ξεπεράσει τον κίνδυνο παρεμβολών για το μέλλον της ανθρωπότητας;

• Είτε αυτές οι διαδικασίες δικαιολογείται, δεδομένου του υπερπληθυσμού του πλανήτη στο μέλλον;

• Πώς θα αφορούν παρόμοιες διαδικασίες σε ανθρώπους με ερωτήσεις ομοιόσταση της βιόσφαιρας και της κοινωνίας;

Εν κατακλείδι, θα πρέπει να σημειωθεί ότι η γενετική θεραπεία στο παρόν στάδιο της ανθρωπότητας προσφέρει τρόπους για την αντιμετώπιση των σοβαρότερων ασθενειών που μέχρι πρόσφατα θεωρούνταν ανίατες και θανατηφόρες. Ωστόσο, την ίδια στιγμή, η ανάπτυξη αυτής της επιστήμης αντιμετωπίζει επιστήμονες νέες προκλήσεις που πρέπει να αντιμετωπιστούν σήμερα.